Lito Sousa incluído em lista de triagem de estudo ligado a Harvard; acesso ao remédio experimental segue incerto
Inscrição limitada e recusas de empresas deixam família buscando autorizações de uso compassivo e vias diplomáticas.
Após pedido formal do Ministério da Saúde do Brasil em 25 de agosto, Lito Sousa foi colocado na lista de triagem do estudo PRiSM, um passo que não garante que ele receberá o medicamento experimental.
O Broad Institute informou que está em contato com a equipe de Lito e avaliando opções. Reportagens apontam que o estudo só ofereceu participação no braço controle, que prevê monitoramento, mas não o siRNA ativo.
A empresa Ionis Pharmaceuticals comunicou à família e à imprensa que seu ensaio com ION717 está fechado para novos participantes e que, no momento, não autoriza uso compassivo do ION717.
A família de Lito recorreu a canais diplomáticos e governamentais, fez apelos públicos e solicitou diretamente às empresas o acesso por uso compassivo, citando a progressão rápida da doença e a necessidade urgente de qualquer opção experimental.
A doença de Creutzfeldt‑Jakob é um distúrbio por príons, raro e de evolução rápida, sem tratamento comprovado e com alta mortalidade em curto prazo. Tanto o PRiSM (siRNA) quanto o ION717 estão em fases iniciais de testes em humanos, de modo que o acesso é limitado por protocolos, decisões dos patrocinadores e processos regulatórios.