Anvisa autoriza importação de siRNA experimental para paciente com doença rara
Autorização excepcional vale para tratamento pré‑clínico da Regeneron pedido pelo Hospital Israelita Albert Einstein; droga não teve testes em humanos para doença priônica
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação em caráter excepcional de um medicamento experimental da Regeneron para Lito Sousa, paciente com doença de Creutzfeldt‑Jakob de evolução rápida. A decisão foi tomada na sexta‑feira a pedido do Hospital Israelita Albert Einstein, diante da piora acelerada do quadro.
O composto — identificado como ALN‑6457/ALN‑657 — é um siRNA que mira a proteína priônica. Segundo o fabricante, a droga está em estágio pré‑clínico e não houve ensaios formais em humanos específicos para doença priônica.
O hospital protocolou a papelada após Lito ser aceito em um programa de uso compassivo; previamente, família e equipe médica tentaram entrar em um ensaio clínico que já estava fechado para novos participantes.
A família informou publicamente que a remessa deve chegar ao Brasil em aproximadamente sete a nove dias e negou que políticos, empresários ou recursos públicos tenham viabilizado o tratamento.
Especialistas em regulação lembram que o acesso compassivo não comprova segurança ou eficácia e não substitui ensaios clínicos controlados, além de poder criar precedente para futuros pedidos de importação. A doença de Creutzfeldt‑Jakob é rara, afeta rapidamente o cérebro e, até o momento, não tem cura comprovada.