Anvisa cancela aprovação condicional do Elevidys
Agência diz que dados de segurança e eficácia enviados não atenderam exigências; pacientes já tratados seguem em acompanhamento obrigatório
A Anvisa publicou na segunda‑feira, 24 de agosto de 2026, o cancelamento da aprovação condicional do gene therapy Elevidys, informando que a totalidade dos dados submetidos não atendeu aos requisitos regulatórios do Brasil e que a própria Roche solicitou a retirada.
Elevidys é uma terapia gênica de dose única para distrofia muscular de Duchenne que usa um vetor viral para entregar uma versão encurtada do gene da distrofina. A comercialização no Brasil estava autorizada de forma condicional desde dezembro de 2024 e havia sido suspensa para revisão de segurança em julho de 2025.
Entre as preocupações regulatórias estão relatos de insuficiência hepática aguda e duas mortes nos Estados Unidos, que motivaram a suspensão em 2025 e levaram a Anvisa a exigir um conjunto consolidado de dados de segurança focados no risco hepático.
Cerca de dez pacientes brasileiros receberam Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A Roche terá de manter o monitoramento ativo de segurança e o envio de relatórios sobre esses pacientes e afirma que continuará seus programas clínicos e submeterá novas evidências.
A decisão aumenta a pressão sobre famílias e ações judiciais que buscam acesso ao tratamento, levanta questões sobre custo e financiamento público de terapias avançadas e extremamente caras, e pode levar a requisitos mais rígidos de dados pós‑comercialização — embora a Anvisa tenha dito que poderá agilizar qualquer nova submissão que esteja plenamente em conformidade com as exigências.